한국 노바티스, CAR-T 치료제 Kimliha 국내 라이선스 취득

▲ 세계 최초 CAR-T 치료제 킴 리아 (티 사젠 렉셀)가 3 월 5 일 국내 승인을 받았다.
▲ 세계 최초 CAR-T 치료제 킴 리아 (티 사젠 렉셀)가 3 월 5 일 국내 승인을 받았다.

노바티스 코리아 (대표 조쉬 베누 고팔)는 세계 최초 CAR-T 치료제 킴 리아 (티 사겐 렉셀)가 3 월 5 일 국내에서 승인됐다고 밝혔다.

적응증은 재발 성 불응 성 ▲ 미만성 거대 B 세포 림프종 (DLBCL, 미만성 거대 B 세포 림프종) 및 ▲ 25 세 미만의 B 세포 급성 림프 구성 백혈병 (PALL, 소아 급성 림프 구성 백혈병))입니다.

Kimlia는 암세포의 특정 항원을 인식하는 키메라 항원 수용체 (이하 CAR, Chimeric Antigen Receptor라고 함)가 환자의 표면에 발현 될 수 있도록 환자로부터 채취 한 T 세포를 유 전적으로 재조합하는 방법입니다. 환자의 몸에 주입 맞춤형 항암제입니다.

세포, 유전자, 면역 요법의 모든 특성을 가진 항암제입니다. 한 번의 치료만으로 다른 치료 옵션이없는 말기 혈액 암 환자의 완전한 관해로 이어지며 지속적인 반응을 보입니다.

DLBCL과 ALL의 대부분은 표준 화학 요법으로 치료되지만 소수의 환자는 치료에 반응하지 않거나 재발을 경험합니다.

재발 성 및 불응 성 환자 중 조혈 모세포 이식 등 2 차 치료가 실패하면 기대 수명은 약 6 개월에 불과하다.

Kimlia는 더 이상 치료 옵션이없는 재발 성 및 불응 성 DLBCL 및 pALL 환자를 위해 장기 생존은 물론 일상 생활로 복귀 할 수있는 새로운 항암제입니다.

승인은 펜실베니아 대학과 협력하여 Novartis가 수행 한 임상 2 상 ‘JULIET’및 ‘ELIANA’의 결과를 기반으로합니다.

Kimlia가 승인 한 적응증은 재발 성 또는 불응 성 DLBCL로 2 개 이상의 전신 요법으로 치료 한 이력이 있으며, 성인 환자와 소아 및 25 세 미만의 청소년 환자에서 이식 후 재발 또는 2 차 재발 또는 불응 성 치료입니다.

승인에 근거한 성인 재발 및 불응 성 DLBCL 환자를 대상으로 한 ‘JULIET’연구에서 투여 3 개월 째의 전체 반응률 (ORR, 전체 반응률)은 53 % (NE, 95 % CI, 10.02-NE)였습니다. , 완전 관해 (CR)는 39.1 % (NE, 95 % CI, NE)에서 달성되었습니다. 투여 2 년에서 무 진행 생존율 (PFS)은 33 %였습니다.

또한 재발 성 및 불응 성 ALL 환자를 대상으로 한 ‘ELIANA’연구 결과, 투여 3 개월 이내 환자의 82 % (95 % CI, 72 % -90 %)가 완전 관해 (CR) 또는 불완전 혈액을 보였습니다. . 불완전한 혈구 수 회복 (CRi)으로 완전 관해가 달성되었으며, 관해에 도달 한 환자의 98 %는 최소 잔류 질환 (MRD)에 대해 음성이었습니다.

6 개월에 무사고 생존율 (EFS)은 73 % (95 % CI, 60 % -82 %)였습니다.

임상 적 효능은 두 임상 연구 모두에서 입증되었으며 반응의 중앙값 (mDOR) 및 전체 생존 중앙값 (mOS)에 도달하지 못했습니다.

경영진의 설명에 따르면 이는 반응 한 환자들이 킴 리아 치료 후에도 효과가 지속된다는 것을 반증한다.

이번 승인과 동시에 킴 리아는 바이오 의약품의 품질 및 안전 관리를 강화하고 지원하기 위해 8 월부터 시행 된 ‘첨단 재생 바이오 법 (이하 첨 바법)’의 첫 번째 치료제가되었습니다.

Kimria는 각 도입국의 전문 인력 및 의료기관의 교육 및 인증을 통해 확보 된 안전한 시스템과 제조 공장의 특화된 프로세스를 통해 환자 1 명에게 맞춤화됩니다.

기존 의약품과 달리 ▲ 세포 채취 ▲ 냉동 보존 및 수송 ▲ 맞춤형 CAR-T 세포 제조 ▲ 환자에게 다시 주입하는 과정을 수용하여 제조하는 첨단 바이오 의약품 인 첨단 1 인 맞춤형 공정을 거칩니다. .

서울대 병원 혈액 종양학과 윤성수 교수는“김리 아는 항암제 역사에 없었던 새로운 기전과 하나의 치료. 기대 수명이 3 ~ 6 개월에 불과한 재발 성 및 불응 성 DLBCL 환자의 경우 한 번의 치료만으로 완전한 관해를 얻을 수 있으며 생존율을 높일 수 있습니다. 또한 병원 방문 횟수를 줄여 환자와 다른 가족 구성원이 일상 생활로 돌아갈 수 있도록 돕는다는 점에서도 큰 의미가 있습니다.”

연세대 학교 세브란스 병원 소아 혈액 종양학과 유철주 교수는 “김리 아는 사망 직전의 젊은 ALL 환자에게 새로운 생명을 불어 넣을 수있는 기적의 치료제”라고 말했다. 치료 후 8 년 동안 완전한 관해를 유지하고 있으며 학교에 다니면서 정상적인 일상을 살고있다. “한국에서는 재발 성 / 불응 성 ALL 환자의 경우 극히 드물지만 매년 발생하는이 소수의 젊은 환자들은 삶을 위해 고군분투하고 있습니다. “한국에서도 정부, 제약 회사, 의료계가 함께 힘을 합쳐 Kimlia를 최대한 빨리 치료할 수있는 환경을 만들기를 기대합니다.”

신수희 노바티스 코리아 항암제 사업 본부장은“한국 노바티스는 혁신적인 CAR-T 치료제 인 Kimria가 국내 재발 및 불응 성 DLBCL 및 pALL 환자에게 1 위로 사용될 수 있다는 점에 매우 고무적이다. 국내 승인을받은 첨 바법의 치료” 도입 후 CAR-T 치료가 가능한 한 빨리 가능하도록 병원 등 유관 기관과 긴밀히 협력하여 치료 센터 설치를 완료 할 계획”이라고 말했다.

또한 그는 “6 개월의 생후 하루가 절실한 환자들이 킴 리아 치료를받을 수 있도록 정부 기관과 적극 협력하고 환자 접근성 개선에 최선을 다할 것”이라고 말했다.

한편 킴 리아는 2017 년 8 월 세계 최초로 미국 식약청 (FDA)의 승인을 받아 한국을 비롯한 캐나다, 스위스, 일본, 호주, 독일 등 28 개국에서 사용되고있다.

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