세계 최초 CAR-T 치료제 2 인 노바티스 코리아는 25 세 미만의 재발 성 및 불응 성 미만성 미만성 거대 B 세포 림프종 (DLBCL) 및 B 세포 급성 림프 구성 백혈병 (pALL)에 대한 맞춤형 항암제입니다. 5 일 성분명 Tisagen Lexucel) ‘이 국내 승인을 받았다고 밝혔다.
Kimlia의 허가 된 적응증은 재발 성 또는 불응 성 DLBCL이며 2 개 이상의 전신 요법으로 치료 한 이력이 있으며 성인 환자와 25 세 미만의 어린이 및 젊은 성인 환자에서 이식 후 재발 또는 2 차 이상 재발 또는 불응 성입니다. 모든 치료로 사용할 수 있습니다.
킴 리아는 암세포의 특정 항원을 인식하는 키메라 항원 수용체 (CAR)를 환자로부터 채취 한 T 세포 표면에 발현시켜 환자의 몸에 주입 할 수 있도록 유 전적으로 재조합 된 항암제입니다. 세포, 유전자, 면역 요법의 모든 특성을 보유한 항암제로서 한 번의 치료만으로 다른 치료법이없는 말기 혈액 암 환자에게 완전한 관해로 이어져 지속적인 반응을 보인다.
DLBCL과 ALL의 대부분은 표준 화학 요법으로 치료되지만 소수의 환자는 치료에 반응하지 않거나 재발을 경험합니다. 재발 성 및 불응 성 환자 중 조혈 모세포 이식 등 2 차 치료가 실패하면 기대 수명은 약 6 개월에 불과하다. Kimlia는 더 이상 치료 옵션이없는 재발 성 및 불응 성 DLBCL 및 pALL 환자를 위해 장기 생존은 물론 일상 생활로 복귀 할 수있는 새로운 항암제입니다.
성인 재발 및 불응 성 DLBCL 환자를 대상으로 한 JULIET 연구에서 투여 3 개월 시점의 전체 반응률 (ORR)은 53 % (NE, 95 % CI, 10.02-NE) 및 39.1 % (NE, 95 % CI, NE)였습니다. )를 사용하여 관해 (CR)를 완료합니다. 투여 2 년에서 무 진행 생존율 (PFS)은 33 %였습니다.
또한 재발 성 및 불응 성 ALL 소아를 대상으로 한 ELIANA 연구에 따르면, 투여 3 개월 이내 환자의 82 % (95 % CI, 72 % -90 %)가 완전 관해 또는 완전 관해 (CRi)를 보였으며 불완전한 혈액 수준 회복을 보였습니다. . ), 관해에 도달 한 환자의 98 %는 현미경 잔류 질환 (MRD)에 대해 음성이었습니다. 6 개월에 무사고 생존율 (EFS)은 73 % (95 % CI, 60 % -82 %)였습니다.
두 임상 연구 모두 임상 적 효능이 입증되었으며 반응의 중앙값 (mDOR) 및 전체 생존율 (mOS) 중앙값에 도달하지 못했습니다. 이것은 반응 한 환자가 Kimlia 치료 후에도 계속 효과적이라는 것을 반증합니다.
이 승인과 동시에 Kimlia는 바이오 의약품의 품질 및 안전 관리를 강화하고 지원하기 위해 8 월에 시행 된 Advanced Regenerative Bio Act의 첫 번째 치료제가되었습니다. Kimria는 각 도입국의 전문 인력 및 의료기관의 교육 및 인증을 통해 확보 된 안전한 시스템과 제조 공장의 특화된 프로세스를 통해 환자 1 명에게 맞춤화됩니다. 기존 의약품과 달리 ▲ 세포 채취 ▲ 냉동 보존 및 수송 ▲ 맞춤형 CAR-T 세포 제조 ▲ 환자에게 다시 주입하는 과정을 수용하여 제조하는 첨단 바이오 의약품 인 첨단 1 인 맞춤형 공정을 거칩니다. .
서울 대학교 병원 혈액 종양학과 윤성수 교수는 “김리 아는 항암제 역사에 없었던 새로운 기전과 원샷 치료로 끝나는 혁신적인 1 인 맞춤형 치료법”이라고 말했다. 생후 6 개월 인 재발 성 및 불응 성 DLBCL 환자의 경우 한 번의 치료로 완전한 관해에 도달하고 생존율을 높일 수 있습니다. “Kimria는 생존 기간을 개선 할뿐만 아니라 한 번의 치료로 환자의 병원 방문을 줄입니다. . 환자와 다른 가족 구성원이 일상 생활로 돌아가는 데 도움이된다는 점도 큰 의미가 있습니다.”
세브란스 병원 소아 혈액 종양학과 유철주 교수는 “김리 아는 사망 직전의 젊은 ALL 환자에게 새로운 생명을 불어 넣을 수있는 기적의 치료제”라고 말했다. 그는 8 년 동안 완전한 차도 상태를 유지해 왔으며 학교에 다니면서 일상 생활을 해왔습니다. “한국에서 재발 성 및 불응 성 ALL 환자의 경우 극히 드물지만 매년 발생하는이 적은 수의 젊은 환자들은 삶을 위해 고군분투하는만큼 빠릅니다. 그는“한국에서도 정부, 제약 회사, 의료계가 협력하여 Kimlia를 치료할 수있는 환경을 만들기 위해 유사한 사례를 보게되기를 기대한다”고 말했다.
그는 이어 “우리는 정부 기관과 적극적으로 협력하고 6 개월의 수명으로 하루가 필요한 환자가 킴 리아 치료를받을 수 있도록 환자 접근성을 신속하게 개선하기 위해 최선을 다할 것”이라고 덧붙였다.
한편 킴 리아는 2017 년 8 월 세계 최초로 미국 식약청 (FDA)의 승인을 받아 한국을 비롯한 캐나다, 스위스, 일본, 호주, 독일 등 28 개국에서 사용되고있다.