불응 성 B 세포 급성 림프 구성 백혈병과 같은 징후
식품 의약품 안전 처, JULIET · ELIANA 연구 기반 승인
[팜뉴스=김민건 기자] 한 사람을위한 맞춤 치료이며 한 번의 치료로 끝나는 원샷 치료입니다. 세계 최초 맞춤형 항암제 ‘킴 리아 (티 사젠 렉셀)’가 국내에서 공식적으로 사용될 수있다. Kimlia는 또한 작년 8 월에 시행 된 첨단 재생 바이오 의약품의 첫 번째 치료제로 상징주의를 획득했습니다.
노바티스 코리아 (대표 조쉬 베누 고팔)는 식약 처로부터 킴 리아의 허가를 받았다고 5 일 밝혔다.
승인 된 적응증은 ▲ 이식 후 재발 또는 이차 재발, 25 세 미만 소아 및 청년 환자의 후속 재발 성 또는 불응 성 B 세포 급성 림프 구성 백혈병 (ALL) ▲ 2 회 이상의 전신 치료 후 재발 또는 불응 성 성인 환자 치료 미만성 거대 B 세포 림프종 (DLBCL)이있는 경우.
킴 리아는 ‘바이오 의약품 품질 및 안전 관리 강화 및 지원’을 목적으로 지난해 8 월부터 시행 된 ‘첨단 재생 바이오 법 (이하’침 바법 ‘이라한다)’의 첫 번째 치료제가됐다.
식품 의약품 안전 처는 “신 재생 바이오 선진 법 심사 기준에 따라 품질 · 안전 · 효과, 시판 후 안전 관리 계획을 철저히 과학적으로 검토 · 평가했다”고 밝혔다. 이에 따라 투여 일로부터 15 년간 이상 사례 현황과 장기 추적 조사 결과를 최초 판매 일로부터 매년 식약청에보고 할 필요가 있다고 설명했다.
◆ 기존의 시술과는 다른 1 인 주문 제작, 제조, 보관도 특별합니다.
CAR-T 치료는 암세포의 특정 항원을 인식하는 키메라 항원 수용체 (CAR)가 환자로부터 채취 한 T 세포 표면에 발현되어 환자의 몸에 다시 주입 될 수 있도록 유 전적으로 재조합되는 방법입니다. . .
이에 킴 리아는 CAR을 암호화하는 트랜스 진을 환자 자신의 T 세포에 도입하여 CD19 발현 세포를 분화 및 제거하도록 유전자 변형 된자가 면역 세포 항암제로 개발되었다.
노바티스는 “세포, 유전자, 면역 요법의 모든 특성을 가진 항암제이며, 한 번의 치료만으로 다른 치료 옵션이없는 말기 혈액 암 환자는 완전한 관해에 도달하고 지속적인 증상을 보인다”고 설명했다. 응답.”
첨단 바이오 의약품 인 킴 리아는 ▲ 세포 채취 ▲ 냉동 보존과 운송 ▲ 맞춤형 CAR-T 세포 생산 ▲ 환자에게 다시 주입하는 과정을 거쳐 만들어진다. 기존의 약품과 달리 고도의 1 인 맞춤형 공정을 거치기 때문입니다.
노바티스는“김리 아는 도입 국별 전문 인력과 의료기관 교육 및 인증, 제조 공장의 특화된 프로세스를 통해 확보 된 안전한 시스템을 통해 환자 1 명에게 맞춤화된다”고 강조했다.
◆ JULIET · ELIANA 연구 결과를 바탕으로 승인 된 Kimria
DLBCL과 ALL은 대부분 표준 화학 요법으로 치료됩니다. 소수의 환자는 치료에 반응하지 않거나 재발을 경험하지 않습니다. 재발 성 및 불응 성 환자 중 조혈 모세포 이식 등 2 차 치료가 실패하면 기대 수명은 약 6 개월에 불과하다.
Kimlia는 더 이상 치료 옵션이없는 재발 및 불응 성 DLBCL 및 pALL 환자에서 장기 생존과 일상 생활로 복귀 할 수있는 새로운 항암제가 될 것으로 예상됩니다.
미국 식품의 약국은 펜실베니아 대학과 공동으로 Novartis가 실시한 2 상 임상 연구 인 JULIET 및 ELIANA 연구 결과를 바탕으로 Kimlia를 승인했습니다.
JULIET은 재발 성 및 불응 성 DLBCL을 가진 성인을 대상으로 한 연구입니다. 투여 3 개월 후 전체 반응률 (ORR)은 53 % (NE, 95 % CI, 10.02-NE)였습니다. 완전 관해 (CR)는 39.1 % (NE, 95 % CI, NE)였습니다. 투여 2 년에서 무 진행 생존율 (PFS)은 33 %였습니다.
ELIANA는 재발 성 및 불응 성 ALL 아동을 대상으로 한 연구입니다. 연구 결과, 환자의 82 % (95 % CI, 72 % -90 %)가 투여 3 개월 이내에 불완전한 혈구 수 회복 (CRi)과 함께 CR 또는 완전 관해를 달성했습니다.
관해에 도달 한 환자의 98 %에서 최소 잔류 질환 (MRD)은 음성이었습니다. 6 개월에 무사고 생존율 (EFS)은 73 % (95 % CI, 60 % -82 %)였습니다.
노바티스는 “두 임상 연구 모두 임상 적 효능을 입증했으며 반응 지속 기간 (mDOR) 중앙값과 전체 생존율 중앙값 (mOS)에 도달하지 못했다”고 말했다. “그것은 Ria 치료 후에도 효과가 계속된다는 것을 반증합니다.”
윤성수 서울대 병원 혈액 종양학과 교수는“김리 아는 항암제 역사에 없었던 새로운 기전과 원샷 치료로 끝나는 혁신적인 1 인 맞춤형 치료법이다. 그는 “생후 6 개월 밖에되지 않은 재발 성 및 불응 성 DLBCL 환자의 경우 단 한 번의 치료로 완전한 관해를 달성하고 생존율을 높일 수있다”고 말했다.
윤 교수는“김리 아는 한 번의 치료로 환자의 병원 방문 횟수를 줄여 생존 시간을 향상시킬뿐만 아니라 환자와 다른 가족 구성원이 일상 생활로 복귀하는 데 도움이된다는 점에서 큰 의미가있다”고 말했다.
유철주 연세대 학교 세브란스 병원 교수는 “김리 아는 사망 직전의 젊은 ALL 환자에게 새로운 생명을 불어 넣을 수있는 기적의 치료제”라고 말했다. 그는 “치료 후 지금까지 8 년 동안 완전한 차도를 유지했으며 학교에 다니며 일상 생활을하고있다”고 말했다.
2017 년 8 월 미국 식품의 약국 (FDA)의 첫 승인을받은 Kimlia는 캐나다, 스위스, 일본, 호주, 독일 등 28 개국에서 승인 및 사용되고 있습니다.
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