헬릭스 미스(25,800 -1.71 %)유전자 치료제 엔젠 시스 (VM202)의 차코 마리 투스 병 (CMT) 국내 임상 1 상 및 2a 상 환자 투여를 완료했다고 5 일 밝혔다.
총 12 명의 CMT 환자를 대상으로 삼성 서울 병원에서 1 상과 2a 상 임상 시험이 진행되었습니다. 작년 9 월에 첫 번째 환자가 투여되었고 지난달 말에 12 번째 환자의 마지막 투여가 완료되었습니다.
회사는 4 분기 이후 주요 (최상위) 결과를 발표 할 계획입니다. 또한 이번 임상 시험에서 긍정적 인 결과가 나오면 미국과 유럽에서 글로벌 임상 시험을 진행할 예정이다.
CMT는 운동 및 감각 신경의 점진적인 손상으로 인해 다리 근육이 위축되어 보행 장애를 일으키는 질환입니다. 회사에 따르면 CMT는 희귀 질환이지만 유병률은 2,500 명 중 약 1 명입니다. 희귀 질환의 수가 가장 많지만 미국 식품의 약국 (FDA)에서 승인 한 치료법은 없습니다.
Helixmiss는 Engensys가 근육에 주입되면 근육 재생, 세포 자멸사 억제, 항 염증 및 항 섬유화 작용과 같은 작용으로 CMT의 진행을 늦추거나 예방할 수있을 것으로 예상합니다.
헬릭스 미스 김선영 대표는 “엔젠 시스는 FDA로부터 당뇨병 성 신경 병증 (DPN)과 근 위축성 측삭 경화증 (ALS)에 대한 안전성과 효능을 인정 받았다”고 말했다.
박인혁 기자 [email protected]
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