[약업신문]헬릭스 미스 엔 젠 시스, 국내 CMT 1 / 2a 상 임상 완료

헬릭스 미스 (주)는 유전자 치료제 ‘엔젠 시스 (VM202)’의 차코 마리 투스 병 (CMT) 국내 임상 1 / 2a에서 마지막 환자 투여를 완료했다고 5 일 밝혔다. 이에 헬릭스 미스는 4 분기 이후 최고 실적 발표를 통해 CMT 임상 1 / 2a 상 결과를 공개 할 계획이다.

이번 임상 1 / 2a는 총 12 명의 CMT 환자를 대상으로 삼성 서울 병원에서 진행되었습니다. 지난해 9 월 첫 번째 환자 투약 후 3 월 말 12 번째 환자의 마지막 투약이 끝났다. 임상 시험은 국내 CMT 최고 권위자 인 삼성 서울 병원 최병옥 교수가 진행했다. 이번 국내 임상에서 긍정적 인 결과가 나오면 미국과 유럽에서 글로벌 임상을 진행할 계획이다.

CMT는 운동 신경과 감각 신경의 점진적인 손상으로 팔다리의 근육이 위축되어 보행 장애가 발생하는 질환입니다. CMT에는 몇 가지 유형이 있으며 그 중 가장 흔한 것은 이번 임상 시험의 대상인 CMT1A로, 국내에서 약 8,000 명의 환자와 전 세계적으로 120 만 명 이상의 환자가있는 것으로 알려져 있습니다.

CMT는 희귀 질환으로 분류되지만 유병률은 2,500 명 중 1 명으로 희귀 질환 중 환자 수가 가장 많은 질환이다. 그러나 FDA 승인 치료법은 없습니다.

Helix Miss는 Engensys (VM202)의 근육 주사를 통해 근육 재생, 세포 자멸사 억제, 항 염증, 항 섬유화 및 신경 보호 작용을하여 질병 진행을 늦추거나 예방할 것으로 예상됩니다.

헬릭스 미스 김선영 대표는“CMT는 전 세계적으로 미국 FDA가 승인 한 치료법이없는 질병이다. Engensys (VM202)는 미국 FDA로부터 당뇨병 성 신경 병증 (DPN) 및 근 위축성 측삭 경화증 (ALS)에서 안전성과 효능을 인정 받았으므로 CMT 환자에게 긍정적 인 결과를 가져올 것으로 예상됩니다.”