한미 약품, 희귀 질환 신약 후보 2 개 임상 2 상 FDA 승인

선천성 고 인슐린 혈증 및 단장 증후군 치료 후보

한미 약품은 희귀 질환 신약 후보 ‘글루카곤 아날로그'(HM15136)와 ‘GLP-2 아날로그'(HM15912)가 미국 식약청 (FDA) 임상 2 상 계획을 승인했다고 21 일 밝혔다. .

한미 약품은 선천성 고 인슐린 혈증 치료제로 글루카곤 유사체를 개발하고 있습니다.

바이오 의약품의 약효 기간을 연장하는 한미 약품의 플랫폼 기술 ‘랩스 커버리지’가 적용되어 주 1 회 제형으로 개발되고있다.

선천성 고 인슐린 혈증은 25,000 명에서 50,000 명 중 약 1 명에서 발생하는 드문 질병입니다.

지금까지이 질병에 대한 승인 된 치료법이 없기 때문에 환자는 허가 된 것 이외의 약물 (오프 라벨)을 사용하거나 수술에 의존하고 있습니다.

이러한 이유로 미국 FDA와 유럽의 약국 (EMA)은 2018 년에 글루카곤 유사체를 선천성 고 인슐린 혈증에 대한 희귀 약물로 지정했습니다.

2020 년에 EMA는 인슐린자가 면역 증후군 희귀 약으로 추가로 지정되었고 FDA는이를 소아 희소 약 (RPD)으로 지정했습니다.

GLP-2 유사체는 단장 증후군 치료 용 신약으로 개발 중이며 랩스 커버 기술을 이용하여 한 달에 한 번 투여해도 효과가 지속될 수있다.

단장 증후군은 선천적 또는 산후 수술 적 절제술을 통해 전체 소장의 60 % 이상이 소실되어 흡수 장애로 인한 갑작스런 영양 실조를 일으키는 희귀 질환입니다.

100,000 명당 5 명 이하 (신생아 100,000 명당 24 명)에서 발생합니다.

GLP-2 유사체는 융모 세포의 성장 촉진 효과를 극대화하여 환자의 영양 흡수 효율을 높입니다.

미국 FDA와 유럽 EMA는 GLP-2 유사체를 2019 년에 단장 증후군 치료 용 희귀 약물로 지정하고 2020 년에는 소아 희귀 약물 (RPD)로 지정했습니다.

/ 윤합 뉴스